一文看懂细胞疗法五大最新进展

1. Allogene成为9年来最大生物技术IPO,开发同种异体的CAR-T疗法

10月11日,Allogene Therapeutics公司成功登陆纳斯达克市场(NASDAQ),完成IPO融资3.24亿美元。这家专注于开发同种异体的即用型(off-the-shelf)CAR-T疗法的生物技术公司在成立不到一年的时间里就完成了IPO。据彭博社(Bloomberg)的数据统计,这家公司是自2009年以来上市的最大生物技术公司(根据市值)。Allogene公司成立于今年4月,该公司的创始人是前Kite Pharma公司的高管Arie Belldegrun和David Chang博士。Kite公司研发的Yescarta(axicabtagene ciloleucel)也是最初两款获得FDA批准的CAR-T疗法之一。Allogene公司力图克服自体CAR-T疗法的缺陷,开发同种异体的CAR-T疗法。目前,该公司的药物研发管线中有多个针对血癌的同种异体CAR-T项目,其中的主打候选疗法UCART19将在2019年上半年进入1期临床试验,用以治疗急性淋巴性白血病(ALL)。同时,该公司也在研究治疗实体瘤的CAR-T疗法。

2. 罗氏与SQZ Biotech合作,加深新型抗癌细胞疗法研发

10月15日,美国SQZ Biotech宣布与罗氏(Roche)达成了扩大合作协议,将利用其SQZ平台开发基于抗原呈递细胞(APCs)的抗癌细胞疗法。根据协议内容,SQZ有可能获得高达10亿美元的付款。SQZ独有平台的特点是不需要病毒载体和基因编辑系统来对APCs进行基因工程的改造,而是使用物理方法。SQZ和罗氏将利用SQZ技术平台,希望从患者的肿瘤中取出抗原,将它们插入患者的APCs,然后将其输回患者体内。而这些经过修饰的APCs将训练、激活人体的T细胞来追捕癌症。这一平台拥有治疗广泛肿瘤适应症的潜力。目前SQZ的临床前研究主要集中于人类乳头瘤病毒(HPV)阳性的癌症,特别是宫颈癌和头颈癌。此外,SQZ还在研究1型糖尿病和其他自身免疫疾病。

3. 帕克免疫疗法研究所与Xyphos达成合作,开发新一代CAR-T疗法

10月18日,帕克癌症免疫疗法研究所(The Parker Institute for Cancer Immunotherapy)与Xyphos Biosciences宣布达成合作协议,研发可编程CAR-T细胞癌症疗法。通过Xyphos的Accel技术平台,研究人员可以更好地控制该平台特有的通用CAR-T细胞,使其具有更高的特异性,攻击不同的肿瘤细胞抗原,并尽可能地降低毒性。与获批的一代细胞疗法相比,该创新疗法有望可控地识别更多的抗原,在肿瘤微环境中具有更高的应对能力。Xyphos的Accel技术平台可以通过蛋白工程的手段克服现有CAR-T细胞疗法的局限,解决治疗实体瘤中可能出现的癌症复发、疗法副作用以及安全性等问题。这一平台的重要特点是不需要重新构建CAR-T细胞,只需要替换MicAbody就能赋予表达惰性NKG2D受体的CAR-T细胞靶向不同抗原的功能。在早期研究中,帕克研究所和Xyphos将针对多种肿瘤细胞表面的抗原,合作设计及评估CAR-T细胞候选疗法。

4. Berkeley Lights完成9500万美元融资,推进细胞疗法开发和推广

10月16日,数字细胞生物学公司Berkeley Lights(BLI)宣布完成新一轮9500万美元的融资。本轮融资由尼康(Nikon)领投,现有投资人红杉资本,Walden-Riverwood Ventures,Black Diamond Ventures和Paxion Capital跟投。该公司开发了“生物、技术和信息”交叉的技术平台,其技术可自动化操作、分析和选择单个细胞,从而加速药物发现和开发过程。BLI的Beacon平台已被超过半数的“全球前25大医药公司”所采用。Beacon平台采用封闭的纳流控环境和结构光光学引擎(structured-light optic engine),运用全自动检测方法对细胞进行筛选和分析,包括实时IgG分泌、生长速度、多重检测等。据了解,公司将利用该笔资金推进其细胞疗法的开发和生产,包括CAR-T和内源性T细胞疗法。

5. Cell Care获得种子轮融资,开发重大眼病干细胞再生疗法

10月23日,Cell Care Therapeutics宣布获得430万美元的种子轮投资。这一轮资金将用于开发Cell Care的制造平台,并推进其主要临床前阶段候选药物的开发,用于治疗眼科疾病,包括糖尿病视网膜病变(DR)和新生血管性年龄相关性黄斑变性(湿性AMD),这是目前在发达国家造成视力丧失和失明的前两大原因。Cell Care Therapeutics是一家位于洛杉矶的临床前阶段公司,致力于开发再生免疫疗法。Cell Care正在开发的再生免疫疗法是一种新型治疗方法,有可能以一种导致炎症减少,恢复和促进组织重生的方式调节免疫反应。这种疗法来源于间充质干细胞分泌的成分,也称为“分泌蛋白组”。该分泌蛋白组含有抗炎症和促进再生的分子,预计可在逆转炎症过程,同时刺激组织再生。

参考资料:

[1] Cancer Startup Allogene Makes Trading Debut as Largest Biotech to IPO Since 2009. Retrieved October 11, 2018, from https://www.bloomberg.com/news/articles/2018-10-11/allogene-makes-trading-debut-as-largest-biotech-to-ipo-since-09

[2] Allogene Therapeutics Announces Pricing of Initial Public Offering. Retrieved October 11, 2018, from https://ir.allogene.com/news-releases/news-release-details/allogene-therapeutics-announces-pricing-initial-public-offering

[3] SQZ Cozies up to Roche With Expansion Agreement of up to $1 Billion. Retrieved October 15, 2018, from https://www.biospace.com/article/sqz-cozies-up-to-roche-with-expansion-agreement-of-up-to-1-billion/

[4] Roche and SQZ Biotech Expand R&D Pact in Pursuit of New Cancer Drugs. Retrieved October 15, 2018, from https://www.xconomy.com/boston/2018/10/15/roche-and-sqz-biotech-expand-rd-pact-in-pursuit-of-new-cancer-drugs/

[5] With SQZ Deal, Roche Finally Dips Its Toes into Cell Therapy. Retrieved October 15, 2018, from https://www.xconomy.com/boston/2015/12/07/with-sqz-deal-roche-finally-dips-its-toes-into-cell-therapy/

[6] BERKELEY LIGHTS CLOSES $95 MILLION FUNDING ROUND TO EXPEDITE COMMERCIAL EXPANSION AND PLATFORM DEVELOPMENT FOR CELL THERAPY, Retrieved on October 16, 2018, from https://www.berkeleylights.com/berkeley-lights-closes-95-million-funding-round-to-expedite-commercial-expansion-and-platform-development-for-cell-therapy/

[7] Up-and-Coming Automation Company Berkeley Lights Raises $95 Million, Retrieved on October 16, from https://www.biospace.com/article/up-and-coming-automation-company-berkeley-lights-raises-95-million/

[8] The Parker Institute for Cancer Immunotherapy Partners with Xyphos Biosciences to Develop Universal Programmable CAR-T Cells for Cancer Treatment. Retrieved October 18, 2018, from https://www.prnewswire.com/news-releases/the-parker-institute-for-cancer-immunotherapy-partners-with-xyphos-biosciences-to-develop-universal-programmable-car-t-cells-for-cancer-treatment-300733299.html

[9] Parker Institute backs an upstart biotech looking to develop a new, convertible CAR-T. Retrieved October 18, 2018, from https://endpts.com/parker-institute-backs-an-upstart-biotech-looking-to-develop-a-new-convertible-car-t/

[10] Cell Care Therapeutics Raises $4.3 Million in Seed Funding. Retrieved October 23, 2018, from https://www.businesswire.com/news/home/20181023005708/en/Cell-Care-Therapeutics-Raises-4.3-Million-Seed